La prise en charge des maladies neuromusculaires est pluridisciplinaire et s'organise dans la durée.
Neurologue, cardiologue, pneumologue, kinésithérapeute, ergothérapeute, orthophoniste et assistante sociale. La surveillance respiratoire et cardiaque conditionne largement le pronostic dans plusieurs formes.
Longtemps limités au symptomatique, ils se sont diversifiés : thérapies géniques, oligonucléotides antisens et traitements de substitution enzymatique ont obtenu des autorisations dans certaines indications précises.
Affection de longue durée, reconnaissance du handicap par la maison départementale, prestation de compensation, aménagement du logement et du poste de travail. L'accompagnement social fait partie du parcours.
Les associations de patients jouent un rôle majeur dans l'information, l'entraide et le financement de la recherche. Elles disposent d'équipes régionales d'accompagnement dans toute la France.